Újabb kísérletek az Alzheimer gyógyítására

A nemrégiben tartott chicagói Alzheimer-betegség-konferencián két ígéretes, a kór tau-patológiájával szembeszálló vegyület sikeres tesztjeiről számoltak be gyártóik. A TauRx Therapeutics Rember-je és az Allon Therapeutics AL-108-asa a II. fázisú klinikai vizsgálatok során biztató eredményeket produkáltak.

A betegség két kulcsfontosságú jellemzője a béta-amyloid plakkok és a neurofibrilláris kötegek megjelenése. A fejlesztés alatt álló terápiák többségével a beta-amyloidnak a plakkokban bekövetkező felhalmozódását igyekeznek gátolni, kis számú másféle eljárással azonban a neurofibrilláris kötegek kialakulását próbálják blokkolni. A kötegek akkor keletkeznek, ha a tau-fehérje – amely normális helyzetben a mikrotubulusok együttartásáért felelős – túlfoszforizálódik, oldhatatlanná válik (és kötegekbe áll össze).

A Rember (methylionium chloride), amelyet a szingapúri központú TauRx fejlesztett ki, szájon át bevehető anyag, amely éppen ezeket a neurofibrilláris kötegeket bontja le. Egy II. fázisú vizsgálat során ötven héten keresztül 322 enyhe vagy mérsékelt súlyosságú Alzheimer-kóros betegnek adtak 30, 60 vagy 100 milligrammnyit belőle – vagy helyettesítették placebóval. A pácienseket a 24. és az 50. hétben vizsgálták meg a kór kognitív tüneteit minősítő skála (ADAS) kritériumai szerint. A 24 hétre a Rember 5,4 pontos javulást idézett elő – bár hanyatlást a placebóval kezeltek sem mutattak. Az 50. hétre a javulás értéke elérte az ADAS-szerinti 6,8 pontot, megugrott azonban a hanyatlás mérőszáma is: a placebo-csoportnál 7,8 pontot regisztráltak. A TauRx a Rember III. fázisú vizsgálatok kezdetét 2009 második negyedévére tervezi, és jelenleg is folytatja viszont egy másik „taura-irányzott" vegyület, az LMT-X tesztelését.

Az Allon AL-108-asa a tau – kötegképződést előidéző – hiperfoszforizácója ellenében hat. II. fázisú vizsgálatban, 144 enyhe amnéziás kognitív zavarban szenvedő betegen vizsgálták: ez az Alzheimer-kórt megelőző státusz. A kísérleti személyek tizenkét héten át naponta vagy egyszer 5 milligramm, vagy kétszer 15 mg AL-108-ast, vagy pedig placebót kaptak, állapotukat tizenhat hét után mérték fel. Statisztikailag jelentős memóriajavulást nem regisztráltak a vegyület hatására, a páciensek bizonyos központi idegrendszerű funkciói (összetartozó dolgok 12 másodperc elteltével történő [újra] párosítása) azonban lényegesen javultak. Az Allon most II. fázisú vizsgálatokat tervez, amelynek során enyhe illetve mérsékelt súlyosságú Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél mérik majd a hatékonyságot, a minimális és maximális hatékony dózis nagyságát, és hosszabb kezelési periódusokon keresztül figyelik a páciensek aktivitását. A cég a vegyületet II. fázisú vizsgálatokban skizofrén betegek kognitív zavarai ellen is teszteli.

Két taura-célzott vegyület is fejleszt (preklinikai fázisban) a Bioavlo, és ugyanebben a szakban tart a maga jelöltjével az Oligometrix is.

forrás: WEBORVOS.HU/DMD